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FDA批准天价基因疗法 专门医治罕见血液疾病

时间: 2022-8-17 19:17| 来源: 美国中文网|评论:   发表评论 分享到微信

摘要: 美国中文网报道 周三，FDA批准了首个基因疗法，可以为患有罕见血液疾病的患者提供永久性治疗，制造商的定价为每位患者280万元。

FDA批准天价基因疗法 专门医治罕见血液疾病_图1-1

美联社

美国中文网报道  周三，FDA批准了首个基因疗法，可以为患有罕见血液疾病的患者提供永久性治疗，制造商的定价为每位患者280万元。

这将使该治疗成为有史以来最昂贵的治疗方法之一。

该疗法是由蓝鸟(Bluebird)生物公司开发的，将以Zynteglo品牌销售。该疗法提供了一种治疗β-地中海贫血症的方法，这是一种遗传性血液疾病，会导致正常血红蛋白的减少，而血红蛋白是红细胞中携带氧气的蛋白质。

血红蛋白水平的降低会导致一些健康问题，包括头晕、虚弱、疲劳、骨骼异常和更严重的并发症。病情最严重的患者——那些会使用Zynteglo的人——需要每两到五周定期输红细胞。

该公司表示，在美国，一名输血依赖型β-地中海贫血患者的终生医疗费用可高达640万元。患者的寿命通常也较短。

单剂量治疗可能会改变游戏规则。它通过对患者骨髓干细胞进行基因改造，使其能够产生功能性血红蛋白。该疗法适合成人和儿童。

该公司在一份声明中表示，该疗法280万元的价格是为了“在临床研究中证明其强大和持续的临床效益，以及它有可能减轻与定期红细胞输注相关的终生医疗费用”。

该公司表示，如果患者在接受治疗两年内未能实现和保持输血独立性，公司将向合同规定的公司和政府支付者报销高达80%的治疗费用。

蓝鸟说，该公司正在与主要的保险公司进行“后期谈判”，同时也在与国家医疗补助机构合作。

（编辑：张月如）


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