傳統的抗腫瘤化學藥物治療、即“化療”，藥物殺傷腫瘤細胞的機理是：損傷其DNA（去氧核糖核酸），使其傷失分裂增殖的能力，或干擾腫瘤細胞的核酸代謝，影響其分裂增殖。但這些藥物對人體內正常細胞的分裂增殖，同樣也有損傷、干擾的作用。只不過因為腫瘤細胞分裂增殖快而數量多，故受到的打擊更明顯些罷了。其實人體內增殖速度較快的細胞亦皆受到不同程度的損傷，如白細胞計數下降、造血功能抑制、脫髮等等。因此，化療藥物所用劑量不能過大，劑量過大病人無法耐受，而劑量不足又不足以殺傷腫瘤細胞，這事一直讓人十分糾結。治療時很容易使人免疫力急速下降。今幸rh2可較好地提高免疫力，增強自身抗病能力，減輕化療副作用。同時，提升的免疫細胞和細胞因數可通過增強腫瘤細胞對化療的敏感性以提高化療效果。問題的關鍵在於這些藥物的作用並非是專一針對腫瘤細胞的，而之所以不能專一針對腫瘤細胞，乃是因為以往人們並不掌握腫瘤細胞的增殖、代謝與正常細胞增殖、代謝之間的根本差別。

 

近年隨著人類基因組學研究的開展，生物學研究已從細胞水準進入到分子水準。分子生物學的研究注意到腫瘤細胞與正常細胞在分子水準上有許多不同，並據以開發了若干“分子靶向藥物”。所謂“靶向”是指以腫瘤細胞中某些過度活躍的關鍵性分子、或這些分子參與代謝的環節，為阻斷（打擊）的目標，而不涉及其餘，因此提高了抗腫瘤的療效和減輕了毒副作用。目前已進入臨床應用的靶向藥物，大多著眼於抑制腫瘤蛋白合成中的酪氨酸激酶、抑制促成腫瘤新生血管的血管生成因數等以抑制腫瘤的生長、促成腫瘤細胞凋亡。

 

由於此類藥物的臨床應用尚少經驗，故目前暫用於已不適合手術或術後復發的晚期病例。從臨床應用的結果來看，延長病人生存期的效果是肯定的。近來已經有了一些使用“分子靶向藥物”與手術、介入治療與傳統化療聯合應用於早、中期病人的嘗試，相信是有意義的。

 

從對慢性粒細胞性白血病、胃腸道間質瘤、某些類型的肺癌等的療效來看，“靶向治療”的前景是十分樂觀的。