首批肝癌患者反应“良好”

    今年4月,19名接受化疗但没有好转的肝癌病人开始服用这种名为ALN-VSP的新型药物。服用第一剂后的数周内,药物就已经很明显地开始阻止肿瘤产生自身生长需要的蛋白质。 到今年6月,阿尔尼拉姆公司称,通过“唤醒”人体自身的一种很少使用的免疫防御系统,ALN-VSP成功切断肝癌患者体内肿瘤62%的血流量。

    在治疗肝癌时,传统药物一般使用消除致病蛋白质的方法,而ALN-VSP则通过核糖核酸干扰(RNAi)疗法直接阻止细胞生成致病蛋白质。 阿尔尼拉姆公司总裁约翰马拉加诺形象地解释说:“想象你厨房内水流一地,现有的药物可以帮你把水都吸干,但是ALN-VSP的核糖核酸干扰疗法则能帮你把水龙头关上。”

    唤醒人体自身防御机制

    科学家在研究中还发现核糖核酸(RNA)和脱氧核糖核酸(DNA)之间一个奇妙的联系——如果说DNA对蛋白质来说是一张图纸,那么RNA就是能够下达指 令的建筑商。RNA把DNA上的基因复制成单链的信使RNA,再由它向细胞传递信息继而产生蛋白质。 1998年,科学家发现了核糖核酸干扰(RNAi)机制,原始生物就利用这个系统来甄别和摧毁病毒双链RNA和病毒信使RNA。哺乳动物由于自身带有免疫 系统,所以RNAi机制的抗病毒功能就变得没有什么意义,不过包括人类在内的所有脊椎动物至今还在用RNAi来调节信使RNA的活动。 经过一系列复杂的研究,研究人员最终发现,将一小段双链RNA引入细胞即能触发这一埋藏在人体内的古老机制,使RNAi再次发挥停止生产特定蛋白质的功 效。从这一角度看,可以说RNAi具有治愈包括癌症在内的许多疾病的能力,这些疾病的特点一般都是由病变细胞产生过量的常见蛋白质所致。

    新疗法有望“包治百病”

    美国杜克大学分子生物学家博斯萨伦格表示,除了在癌症领域的应用,这项能攻击单个基因的技术还可用在其它医学领域。目前,阿尔尼拉姆公司已将该疗法用于视 网膜黄斑变性、肌肉萎缩和艾滋病等疾病的研究。 加利福尼亚州知名分子遗传学家约翰罗西称,因为其简单的原理,RNAi疗法有望在两年内成熟。现在,阿尔尼拉姆公司计划再招募36名患有其它病症的患者进 行ALN-VSP的药物测试。不过由于首批试验效果相当好,ALN-VSP有望成为首批基于RNAi理论而推向市场的药物。

(天外飞鸿)

(新浪博客)